Біотехнологічна компанія Immusoft отримала дозвіл на відповідні дослідження
Генно-інженерні B-клітини використають для лікування рідкісної хвороби, повідомляє видання MIT Technology Review.
В-клітини – це клітини імунної системи, які фактично виробляють антитіла, до 10 тис. за секунду, і які після перемоги над інфекцією можуть роками зберігатися у кістковому мозку.
Біотехнологічна компанія Immusoft, що базується у Сієтлі, штат Вашингтон, США, повідомляє, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) дозволило їй провести перше дослідження нового типу генної терапії з використанням генетично модифікованих В-клітин на людях. Компанія планує використовувати В-клітини для лікування рідкісної спадкової хвороби під назвою МПС (MPS-1).
Мукополісахаридоз (МПС) являє собою групу рідкісних, генетичних, метаболічних захворювань, викликаних нестачею ферментів, які виводять з організму токсини і шлаки, і без яких організм хворих отруює сам себе.
Запропоноване лікування МПС є останнім варіантом підходу, згідно з яким дослідники проводять генну терапію на клітинах крові, генетично програмуючи їхні абсолютно нові функції. Лікування планується випробувати протягом наступних шести місяців у медичній школі Університету Міннесоти (США).
Перевага використання клітин крові для додавання нових генів в організм людини полягає в тому, що їх можна вилучити у пацієнта, сконструювати в лабораторії, а потім повернути тій же людині за допомогою крапельниці.
Випробуючи цю технологію у Каліфорнійському технологічному інституті, вчені досліджували чи можна спрямувати клітини на вироблення антитіл проти ВІЛ, що, також можливо, стане новою формою вакцинації.
Компанія Immusoft отримала ліцензію на технологію Каліфорнійського технологічного інституту та отримала перші інвестиції від біотехнологічного фонду Пітера Тіля, Breakout Labs .
Замість використання вірусів або редагування генів для внесення генетичних змін компанія тепер використовує транспозон – молекулу, яка вирізає та вставляє сегменти ДНК.
Перший тест на людині може вирішити деякі відкриті питання щодо технології. Одне з них полягає в тому, чи будуть покращені клітини довгостроково перебувати в кістковому мозку людини, де зазвичай живуть В-клітини. Теоретично клітини можуть прожити десятиліття, і навіть усе життя пацієнта. Інше питання полягає у тому, чи вироблять вони достатньо відсутніх ферментів, щоб зупинити МПС, який є прогресуючою хворобою.
Якщо лікування виявиться ефективним для МПС, дослідники мають ідеї щодо того, які хвороби можуть бути наступними для дослідження цієї технології.
